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Gentherapie – Genveränderung zur Heilung 07:58 min

Textversion des Videos

Transkript Gentherapie – Genveränderung zur Heilung

Hallo, willkommen zum Video zum Thema „Gentherapie“. In diesem Video besprechen wir die Anwendungsbereiche und Strategien der Gentherapien. Wir gehen auf unterschiedliche Methoden des Gentransfers ein. Auch der Ablauf der Behandlung wird dargestellt. Zuletzt gehen wir auf die Zukunftsaussichten ein. Dieses Video baut auf folgendem Vorwissen auf: Du solltest bereits mit dem Begriff Gen und dessen Bedeutung vertraut sein. Dir sollte bereits bekannt sein, was genetische Krankheiten sind und wie diese zustande kommen. Außerdem solltest du wissen, was ein defektes Gen ist. Die Gentherapie bildet ein großes Potential zur Behandlung einer Reihe von genetischen Krankheiten. Wenn eine Krankheit auf ein einziges defektes Gen zurückzuführen ist, besteht prinzipiell die Möglichkeit, das krankmachende Gen des Patienten gezielt zu verändern. Unter Gentherapie versteht man das Einfügen von DNA in die Körperzellen, um eine Krankheit zu behandeln. Die Gentherapie findet bereits Anwendung bei einigen genetischen Erkrankungen. Hierzu zählt die Erkrankung „Mukoviszidose“, bei der es unter anderem zu erhöhter Schleimbildung in den Lungen kommt. Die Krankheit resultiert aus einer Mutation in einem einzelnen Gen. Das Produkt des intakten, also gesunden, Gens, ist ein Chlorid-Kanal der mit „CFTR“ abgekürzt wird. Bei der Gentherapie wird das intakte Gen in die Lungenzellen eingefügt. Ein weiteres Beispiel ist die Thalassämie, die auf dem Defekt in einem Gen basiert, das in der intakten Form für einen Hämoglobinbestandteil in den roten Blutkörperchen codiert. Das intakte Gen wird in Knochenmarkszellen eingefügt, denn diese verfügen über die Fähigkeit, sich zu Zellen des Blutsystems zu entwickeln. Folgende Strategien der Gentherapie werden angewendet: Erstens, das defekte Gen kann theoretisch durch das normale, gesunde Gen ersetzt werden. Hierfür wird auch der Fachbegriff „Substitution“ verwendet. Die zweite Möglichkeit stellt die Hemmung eines Fremdgens dar. Diese Strategie kommt bei Infektionskrankheiten zur Anwendung, die auf der dauerhaften Integration viraler Gene beruht. Das Gen wird gezielt ausgeschaltet, somit kann die Virusvermehrung gehemmt werden. Die dritte Möglichkeit stellt eine lokale Expression dar. Bei dieser Methode führt man in den Patienten ein Gen ein, das ein therapeutisches Protein codiert. Dieses Protein wird dann im menschlichen Körper exprimiert und ermöglicht die Heilung. Es bestehen zwei Möglichkeiten, ein Gen in den Körper des Patienten zu übertragen. Im “Ex-vivo-Verfahren“ werden dem Patienten Zellen entnommen. Diese werden kultiviert und das intakte, also gesunde Gen, wird außerhalb des Organismus in die entnommenen Zellen eingeführt. Diese Zellen, die jetzt das intakte Gen enthalten, werden dem Patienten gespritzt. Dadurch kann der Patient idealerweise geheilt werden. „Ex-vivo“ bedeutet, das intakte Gen wird außerhalb des Organismus in entnommene Zellen eingeführt. Im „In-vivo-Verfahren“ wird das Gen in einen geeigneten Vektor eingebaut. Hierfür lassen sich spezielle, veränderte Viren einsetzen. Der Vektor mit dem intakten Gen wird durch eine Injektion, also mit Hilfe einer Spritze, direkt in die Körperzellen gebracht. Das Wort „In-vivo“ lässt sich davon ableiten, dass das Gen direkt in den lebenden Patienten injiziert wird. Es kommt zum Einbau des Gens in die DNA des Patienten. Durch diese Maßnahme produziert der Patient das gesunde Protein und kann geheilt werden. Wenn das intakte Gen in die Körperzellen, also somatischen Zellen, des Patienten eingebracht wird, so spricht man „somatischer Gentherapie“. Damit eine somatische Gentherapie anhaltende Wirkung zeigt, müssen sich die Zellen, die das gesunde Gen tragen, ein Leben lang im Patienten vermehren. Hierfür sind Knochenmarkszellen, also adulte Stammzellen, geeignet. Aus ihnen können sich alle Zellen des Blut- und Immunsystems entwickeln. Bei der „Keimbahntherapie“ wird das intakte Gen in die befruchtete Eizelle eingebracht, diese wird anschließend in die Gebärmutter eingepflanzt. Die Keimbahntherapie ist in Deutschland und vielen anderen Ländern verboten. Bislang zeigten nur wenige gentherapeutische Eingriffe den gewünschten, dauerhaften Effekt. Bislang musste bei der Gentherapie mit bestimmten Schwierigkeiten gerechnet werden. Zum Beispiel können die viralen Vektoren in Einzelfällen zu schweren Infektionen führen. Bei einer gewissen Zahl von Fällen verlief die Gentherapie jedoch erfolgreich und erbrachte die erhoffte Verbesserung des gesundheitlichen Zustandes des Patienten. Dies lässt hoffen, dass in der Zukunft eine Reihe von Krankheiten, zum Beispiel Krebs oder AIDS mit Hilfe der Gentherapie geheilt werden können. Wir kommen zur Zusammenfassung: Unter der Gentherapie versteht man das Einfügen von DNA in Zellen zur Behandlung genetischer Krankheiten. Die drei Strategien der Gentherapie sind die Substitution, die Hemmung eines Fremdgens und die lokale Genexpression. Du hast gelernt, dass beim Ex-vivo-Verfahren das Gen außerhalb des Körpers in die Zellen eingefügt wird. Beim In-vivo-Verfahren wird das Gen in einen Vektor übertragen und dann direkt in den Patienten gespritzt. Wir haben die Unterschiede zwischen der somatischen Gentherapie besprochen, bei der die Gene in die Körperzellen, also somatischen Zellen gespritzt werden und der Keimbahntherapie, hier wird das intakte Gen in die befruchtete Eizelle eingefügt. Zuletzt sind wir kurz auf die Zukunftsaussichten eingegangen. Danke für deine Aufmerksamkeit, tschüss, bis zum nächsten Video

1 Kommentar
  1. Gut

    Von Irischa Neumann, vor 12 Tagen

Gentherapie – Genveränderung zur Heilung Übung

Du möchtest dein gelerntes Wissen anwenden? Mit den Aufgaben zum Video Gentherapie – Genveränderung zur Heilung kannst du es wiederholen und üben.

  • Beschreibe Methoden und Ziele der Gentherapie.

    Tipps

    Mit der Gentherapie möchte man Heilung betreiben.

    Bei der Gentherapie werden unterschiedliche Werkzeuge und Methoden genutzt. Vektoren wie Viren und Bakterien gehören auch dazu.

    Lösung

    Bei der Gentherapie handelt es sich um ein medizinisches Verfahren zur Heilung von Krankheiten. Diese haben eine genetische Ursache und können somit durch Veränderung des Erbguts beeinflusst werden. Dafür gibt es verschiedene Methoden. Die DNA mit den gewünschten Genen kann z.B. über Viren in die Körperzellen gelangen. Leider ist das Verfahren bis heute noch nicht effektiv genug und weist häufig keinen langanhaltenden Effekt auf.

  • Erkläre den Unterschied zwischen somatischer Gentherapie und der Keimbahntherapie.

    Tipps

    Keimzellen dienen der Fortpflanzung.

    Veränderungen, die in den Keimzellen vorgenommen werden, werden dementsprechend in die folgenden Generationen übertragen.

    Lösung

    Die Gentherapie unterscheidet sich, je nachdem auf welche Zellen man sie anwendet. Bei einem bereits lebenden Menschen können Gendefekte in Körperzellen behoben werden, wenn man z.B. adulte Stammzellen mit der Gentherapie verändert (somatische Gentherapie). Dieses Verfahren ist in vielen Ländern legal. Verändert man aber Gene einer Eizelle oder eines Spermiums, um damit gezielt einen Menschen mit anderen Genen zu schaffen, spricht man von der Keimbahntherapie. Hierbei herrscht in vielen Ländern eine Diskussion über moralische und ethische Werte der Wissenschaft, darum ist das Verfahren in vielen Ländern nicht zugelassen. Die Manipulation von Keimzellen, also von ungeborenen Menschen, erzeugt oft eine Diskussion über die ethischen Grenzen der Wissenschaft im Verhältnis zu deren Nutzen.

  • Erläutere Strategien und Methoden der Gentherapie.

    Tipps

    Substitution bedeutet so etwas wie Austausch.

    Der Begriff ex vivo bedeutet übersetzt außerhalb des Lebendigen.

    Lösung

    Die Gentherapie kann in vielen Situationen eine medizinische Maßnahme darstellen. So kann eine Infektion bekämpft werden, indem man in den infizierten Zellen die erkrankten Gene gezielt hemmt. Aber auch genetische Krankheiten können möglicherweise geheilt werden, indem man geschädigte Gene mit intakten Genen austauscht (Substitution). Es können auch ganz neue Gene in den Körper integriert werden, um Genprodukte in den Körper einzubringen, die zur Heilung notwendig sind (lokale Genexpression). Das Einbringen von Genen in die Zellen kann dabei außerhalb des Körpers in Zellkulturen erfolgen (ex-vivo) oder direkt am lebenden Körper geschehen (in-vivo).

  • Benenne Nachteile der Gentherapie.

    Tipps

    Die genutzten Viren tragen nicht nur das Gen in sich, sondern auch einen großen Teil des eigenen Virenerbguts.

    Unser Immunsystem erkennt Fremdkörper an ihrer Oberflächenbeschaffenheit und bekämpft sie.

    Nicht selten werden für die Gentherapie so genannte Onkoviren genutzt. Ihr ursprüngliches Erbgut kann verschiedenen Krebsarten auslösen.

    Lösung

    Die Gentherapie bietet ein großes Potential für zukünftige medizinische Anwendungen und Heilungsverfahren. Dennoch sind zumindest heute noch einige Risikofaktoren hervorzuheben. Obwohl das Erbgut der genutzten Viren von krankheitserregenden Genen weitgehend befreit wird, sind heftige Immunreaktionen auf die Fremdkörper nicht ausgeschlossen. Zudem zeigt eine erfolgreiche Gentherapie bis jetzt nur eine kurze Wirkung. Besonders bei der somatischen Gentherapie bleibt die Heilung nicht von Dauer. Um eine stabile Heilung zu bewirken, werden Gene mithilfe von Onkoviren fest in das Genom integriert. Onkoviren können jedoch auch einen Teil ihres eigenen Erbguts integrieren und so Krebs auslösen. Es bleibt also noch Raum für Entwicklungen. Zumindest kann man bereits heute schon ohne großen Eingriff Gene zielgenau in ein Genom integrieren, auch wenn dies noch mit vielen Risiken einhergeht.

  • Ermittle den Ablauf der Gentherapie zur Heilung der Mukoviszidose.

    Tipps

    Es handelt sich um ein In-vivo-Verfahren.

    Lösung

    Die Mukoviszidose kann mithilfe der Gentherapie im in-vivo-Verfahren bekämpft werden. Dabei wird ein intaktes Gen für das Kanalprotein in ein Virus eingebaut. Das Virus dient als Überträger und soll die Zellen des Körpers mit dem Gen infizieren. Das Virus wird direkt eingeatmet und von der Lunge aufgenommen. Dort findet die Integration des intakten Gens in die Lungenzellen statt. Diese können anschließend das korrekte Kanalprotein synthetisieren und der Heilungsprozess beginnt.

  • Arbeite den Ablauf der somatischen Gentherapie ex-vivo heraus.

    Tipps

    Überlege dir zunächst, was das ex-vivo-Verfahren besagt!

    Lösung

    Beim ex-vivo-Verfahren werden die Zellen außerhalb des Körpers modifiziert. Dem Patienten müssen also zunächst Zellen entnommen werden, die ein defektes Gen enthalten. Diese werden anschließend kultiviert, also vermehrt. Daraufhin können intakte Gene in die Zellen eingebaut werden, sodass der Defekt aufgehoben wird. Diese „gesunden“ Zellen müssen anschließend wieder in den Körper des Patienten integriert werden. Sofern dies gelingt, ist der Patient nicht mehr von dem Defekt betroffen und kann als geheilt angesehen werden.